A luta de uma família contra uma doença rara ganhou um importante capítulo nesta segunda-feira (15), no Hospital Infantil Lucídio Portella, em Teresina. Uma criança diagnosticada com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) recebeu o medicamento Givinostat (Duvyzat), considerado uma das terapias mais avançadas para o tratamento da doença e cujo custo anual ultrapassa R$ 3,5 milhões.

O acesso ao medicamento foi garantido por meio de uma ação judicial movida contra a União. A entrega representa uma conquista significativa para a família da paciente e reforça o debate sobre o acesso a tratamentos de alto custo para pessoas com doenças raras no Brasil.

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara, degenerativa e progressiva que causa o enfraquecimento dos músculos, comprometendo gradualmente a mobilidade e a qualidade de vida dos pacientes. O Givinostat tem se destacado internacionalmente por sua capacidade de retardar a progressão da doença, oferecendo novas perspectivas para crianças diagnosticadas com a condição.

Embora seja aprovado por órgãos reguladores de referência internacional, como a Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos, e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), o medicamento ainda não possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Por esse motivo, seu acesso no Brasil depende de autorização excepcional para importação ou de decisões judiciais.

A advogada Laura Nascimento, responsável pela ação, destacou a importância da decisão para a garantia dos direitos fundamentais da paciente.

“A Constituição Federal garante o direito à saúde, e foi com base nesse princípio que buscamos na Justiça o acesso ao medicamento. Esta decisão reafirma que, diante da necessidade comprovada e da urgência do tratamento, o poder público deve assegurar os meios necessários para preservar a vida e a dignidade dos pacientes. É uma conquista importante para esta família e também um símbolo de esperança para outras pessoas que enfrentam a mesma luta em busca de tratamentos para doenças raras”, afirmou.

A entrega do medicamento simboliza não apenas uma vitória judicial, mas também a esperança de mais qualidade de vida para a criança e sua família, que agora passam a contar com um tratamento considerado referência mundial no combate à Distrofia Muscular de Duchenne.

Fonte: Portal A10+